Výsledky novorozeneckého laboratorního screeningového programu v ČR v roce 2011
V roce 2011 se na základě předběžných údajů ČSÚ narodilo 108 673 živých novorozenců. Z nich bylo novorozeneckým screeningovým programem zachyceno celkem 82 novorozenců s některou z vyšetřovaných 13 nemocí. Tzv. detection rate screeningového programu v ČR za rok 2011 tedy činila 1:1 325 (v roce 2010 1: 1 095).
Níže jsou přehledně uvedeny počty zachycených pacientů s prokázanými diagnosami, včetně četnosti falešně pozitivních nálezů (tzv. „false positive rate“, FPR) dle jednotlivých nemocí:
Onemocnění |
Počet |
Prevalence |
FPR (%) |
Kumulativní počet |
Prevalence |
CH |
38 |
1 : 2 860 |
0,013 |
82 |
1 : 2 754 |
CAH |
6 |
1 : 18 112 |
0,307 |
15 |
1 : 15 055 |
PKU |
19 |
1 : 5 719 |
0,036 |
33 |
1 : 6 843 |
MSUD |
0 |
- |
0,013 |
0 |
- |
MCADD |
3 |
1 : 36 224 |
0,005 |
16 |
1: 14 114 |
LCHADD |
2 |
1 : 54 336 |
0,001 |
4 |
1: 56 457 |
VLCADD |
1 |
1 : 108 673 |
0,003 |
1 |
1 : 225 826 |
CPT I |
0 |
- |
0,007 |
0 |
- |
CPT II / CACT |
0 |
- |
0 |
0 |
- |
GA I |
0 |
- |
0,010 |
2 |
1 : 112 913 |
IVA |
0 |
- |
0,022 |
0 |
- |
CF |
13 |
1 : 8 359 |
0,011 |
36 |
1 : 6 273 |
CELKEM |
82 |
1 : 1 358 |
0,43 |
189 |
1 : 1 195 |
Za rok 2011 máme z dostupných klinických zdrojů informaci o prvním pacientovi s cystickou fibrózou, který měl falešně negativní výsledek novorozeneckého screeningu. Proband byl klinicky včas diagnostikován v prvních měsících života.
Rozšíření screeningového programu zásadním způsobem zvýšilo efektivitu presymptomatického vyhledávání pacientů, neboť téměř zdvojnásobilo záchyt novorozenců (původní frekvence pacientů se pohybovala kolem 1 : 2000, nyní je kolem 1 : 1200). Úroveň novorozeneckého screeningu v ČR odpovídá nyní standardu vyspělých EU států, screening probíhá bez zásadních problémů. Novorozenecký screening v ČR je účinným nástrojem zkvalitnění péče o pacienty se vzácnými onemocněními a je vzorovým příkladem zlepšení přístupu zdravotnického systému k těmto pacientům v souladu s usnesením Vlády ČR č. 466 z 14. června 2010 o Národní strategii pro vzácná onemocnění na léta 2010-2020.